De ENTR-601-44-201-studie (ook wel ELEVATE-44 genoemd) is een wereldwijde, tweedelige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde* fase 1/2b studie die de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid beoordeelt van ENTR-601-44 bij personen met Duchenne die vatbaar zijn voor exon-44-skipping.
*Een placebo lijkt op een studiegeneesmiddel maar bevat geen geneesmiddel. Onderzoekers gebruiken placebo's om er zeker van te zijn dat veranderingen in de gezondheid van deelnemers daadwerkelijk worden veroorzaakt door het studiegeneesmiddel.
ELEVATE-44 is een tweedelige studie. Voor de studie worden momenteel alleen deelnemers voor deel A ingeschreven.
Deel A is bedoeld om:
De veiligheid van ENTR-601-44 (ook wel het studiegeneesmiddel genoemd) te evalueren
De effecten op het lichaam (farmacodynamica) en de circulatie in het lichaam (farmacokinetiek) te bestuderen.
Te evalueren hoe werkzaam het is, door te meten hoeveel dystrofine er wordt aangemaakt na de behandeling
De optimale dosis te bepalen voor verdere studie in deel B. Verdere informatie over Deel B komt beschikbaar naarmate we de verwachte start van Deel B naderen.
Deel B van de studie is ontworpen om:
.png)
Te evalueren hoe werkzaam ENTR-601-44 is door de dystrofine-productie te meten
Functionele veranderingen in beweging en levenskwaliteit te meten
Veiligheid en verdraagbaarheid verder te beoordelen
Via een open-label uitbreidingsstudie kunnen deelnemers het studiegeneesmiddel blijven ontvangen, waardoor onderzoekers de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 over een langere periode beter kunnen begrijpen. Alle deelnemers aan de open-label uitbreidingsstudie krijgen ENTR-601-44.
ENTR-601-44 is een studiegeneesmiddel dat in geen enkel land is goedgekeurd voor gebruik buiten klinische studies. Tot nu toe is het geëvalueerd in zowel diermodellen als bij gezonde vrijwilligers. Ga voor meer informatie over deze studies naar website van Entrada.
Deelnemers aan Deel A moeten:
4-20 jaar oud zijn
Ambulant zijn
Mannelijk zijn bij geboorte
Gediagnosticeerd zijn met Duchenne spierdystrofie en ontvankelijk zijn voor exon-44-skipping (Als u het niet zeker weet, zal het studiepersoneel u helpen dit te bepalen.)
*Er gelden aanvullende inclusie- en exclusiecriteria. Deze worden besproken op en beoordeeld tijdens de screeningperiode van de studie.
De studie is momenteel goedgekeurd in het Verenigd Koninkrijk, België en Spanje en er worden extra studiecentra overwogen in Italië.
Redelijke kosten in verband met de studie, zoals reis- en verblijfkosten en maaltijden, worden vergoed voor deelnemers aan de studie in volgens de lokale regelgeving. Dit is inclusief hulp bij het boeken van reis en verblijf. De arts-onderzoeker kan meer informatie geven over extra vergoede kosten.
Er zullen ongeveer 24 deelnemers zijn aan deel A. Deelname aan deel A van de studie zal ongeveer zes maanden duren (25 weken). Gedurende deze tijd wordt de studiegerelateerde zorg verleend door een arts-onderzoeker met veel ervaring in Duchenne.
De studie evalueert drie afzonderlijke dosisniveaus van ENTR-601-44, (te beginnen met een dosisniveau van 6 mg/kg en met een geplande dosisescalatie van maximaal 18 mg/kg ) vergeleken met placebo. Een placebo lijkt op een studiegeneesmiddel maar bevat geen geneesmiddel. Onderzoekers gebruiken placebo's om er zeker van te zijn dat veranderingen in de gezondheid van deelnemers daadwerkelijk worden veroorzaakt door het studiegeneesmiddel.
Elke deelnemer wordt gerandomiseerd om een van de dosisniveaus van ENTR-601-44 of de placebo te ontvangen. Er is een kans van 75% dat een deelnemer aan het studiegeneesmiddel wordt toegewezen en een kans van 25% dat hij een placebo krijgt tijdens deel A van de studie.
De arts-onderzoeker dient het studiegeneesmiddel of de placebo toe via intraveneuze (IV) infusie ongeveer één keer elke zes weken. Tijdens de studie vinden aanvullende bezoeken plaats om meer te weten te komen over de veiligheid en de mogelijke invloed van ENTR-601-44 op de lichaamsfuncties. Deze bezoeken kunnen plaatsvinden in het studiecentrum of bij de deelnemer thuis door een gekwalificeerde thuiszorgverlener, in overeenstemming met de lokale regelgeving.
Deelnemers ondergaan een spierbiopsie aan het begin van hun deelname en na hun laatste dosis. Spierbiopsieën zijn belangrijk omdat onderzoekers dan kunnen vergelijken of er veranderingen in de spier zijn opgetreden als gevolg van het studiegeneesmiddel.
Deelnemers aan deel A kunnen in aanmerking komen voor een open-label uitbreidingsstudie (OLE). Via een open-label uitbreidingsstudie kunnen deelnemers het studiegeneesmiddel blijven ontvangen, waardoor onderzoekers de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 over een langere periode beter kunnen begrijpen. Alle deelnemers aan de open-label uitbreidingsstudie krijgen ENTR-601-44. Verdere informatie komt beschikbaar naarmate we de verwachte start van de OLE naderen.
Klinische studies brengen risico's met zich mee. Het is belangrijk om een weloverwogen beslissing te nemen voordat u beslist om mee te doen aan een studie. Een weloverwogen beslissing nemen betekent vragen stellen totdat degenen die deelname overwegen weten wat ze kunnen verwachten.
Als u of een van uw naasten interesse heeft in deelname aan een klinische studie, bespreek dan met uw arts of u in aanmerking komt en verzamel de informatie die nodig is om een weloverwogen beslissing te nemen.
Entrada is van mening dat deelname aan de studie geen financiële last mag zijn. Voor het ongemak in verband met deelname kunnen deelnemers gecompenseerd worden voor de voltooide studiebezoeken, volgens de lokale regelgeving van hun land. Daarnaast worden redelijke kosten in verband met de studie, zoals reis- en verblijfkosten en maaltijden, vergoed voor deelnemers aan de studie in volgens lokale regelgeving. Dit is inclusief hulp bij het boeken van reis en verblijf. De arts-onderzoeker kan meer informatie geven over extra vergoede kosten.
Er worden geen extra betalingen of vergoedingen verstrekt voor deelname aan de studie.
Nee, deelnemers aan de ELEVATE-44-studie worden willekeurig toegewezen aan een van de drie verschillende dosisniveaus van ENTR-601-44 (beginnend met een dosisniveau van 6 mg/kg en met een geplande dosisescalatie van maximaal 18 mg/kg ) of aan de placebo. Er is een kans van 75% dat een deelnemer het studiegeneesmiddel krijgt en een kans van 25% dat hij een placebo krijgt tijdens deel A van de studie.
Deelnemers aan deel A kunnen in aanmerking komen voor een open-label uitbreidingsstudie (OLE). Via een open-label uitbreidingsstudie kunnen deelnemers het studiegeneesmiddel blijven ontvangen, waardoor onderzoekers de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 over een langere periode beter kunnen begrijpen. Alle deelnemers aan de open-label uitbreidingsstudie krijgen ENTR-601-44. Verdere informatie komt beschikbaar naarmate we de verwachte start van de OLE naderen.
Deelname aan deel A van de studie zal ongeveer zes maanden duren (25 weken). Gedurende deze tijd wordt de studiegerelateerde zorg verleend door een arts-onderzoeker met veel ervaring in Duchenne.
De arts-onderzoeker dient het studiegeneesmiddel of de placebo toe via intraveneuze (IV) infusie ongeveer één keer elke zes weken. Tijdens de studie vinden aanvullende bezoeken plaats om meer te weten te komen over de veiligheid en de mogelijke invloed van ENTR-601-44 op de lichaamsfuncties. Deze bezoeken kunnen plaatsvinden in het studiecentrum of bij de deelnemer thuis door een gekwalificeerde thuiszorgverlener, in overeenstemming met de lokale regelgeving.
Deelnemers aan deel A kunnen in aanmerking komen voor een open-label uitbreidingsstudie (OLE). Via een open-label uitbreidingsstudie kunnen deelnemers het studiegeneesmiddel blijven ontvangen, waardoor onderzoekers de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 over een langere periode beter kunnen begrijpen. Alle deelnemers aan de open-label uitbreidingsstudie krijgen ENTR-601-44. Verdere informatie komt beschikbaar naarmate we de verwachte start van de OLE naderen.
Nee, deelnemers aan deel A komen niet in aanmerking voor deelname aan deel B. Entrada heeft zich echter verbonden tot een open-label uitbreidingsstudie (OLE) waarvoor deelnemers uit zowel deel Aals deel B in aanmerking kunnen komen. Via een open-label uitbreidingsstudie kunnen deelnemers het studiegeneesmiddel blijven ontvangen, waardoor onderzoekers de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ENTR-601-44 over een langere periode beter kunnen begrijpen. Alle deelnemers aan de open-label uitbreidingsstudie krijgen ENTR-601-44. Verdere informatie komt beschikbaar naarmate we de verwachte start van de OLE naderen.
Ja. Deelname aan de studie is volledig vrijwillig en deelnemers kunnen op elk moment stoppen.
Ja, het is belangrijk datdeelnemers regelmatig hun huisarts en zorgteam bezoeken om ervoor te zorgen dat de bestaande zorgtrajecten op schema blijven.
Voor het grootste deel wel. Dit is echter afhankelijk van het type geneesmiddel dat de deelnemer op dat moment neemt. Sommige geneesmiddelen zijn om veiligheidsredenen niet toegestaan tijdens de studie. De arts-onderzoeker informeert potentiële deelnemers of er eventueel wijzigingen in de huidige geneesmiddelen nodig zijn.
Entrada heeft de onderstaande informatie aangepast van materialen die zijn ontwikkeld door Center for Information and Study on Clinical Research Participation, een onafhankelijke non-profitorganisatie die zich inzet voor het betrekken van het brede publiek en patiënten als partners in het proces van klinisch onderzoek.
Klinische studies zijn de beste manier om een studiegeneesmiddel te evalueren en te weten te komen of het werkt en hoe veilig het is. Als u ooit geneesmiddelen hebt genomen of een vaccin hebt gekregen, dan hebt u baat gehad bij klinische studies.
Studies proberen specifieke vragen over gezondheid te beantwoorden, zoals het feit of het studiegeneesmiddel effect heeft op de ziekte, of het beter zou kunnen werken dan een bestaande behandeling en of het veilig is voor mensen om te gebruiken. De term "studiegeneesmiddel" betekent dat het niet is goedgekeurd door een overheidsinstantie voor gebruik buiten klinische studies. Als klinische studies aantonen dat het studiegeneesmiddel werkt en veilig is, dan kan het ter goedkeuring worden voorgelegd aan overheidsinstanties. Als het studiegeneesmiddel wordt goedgekeurd, kan het beschikbaar komen voor mensen die het nodig hebben.
Mensen nemen om verschillende redenen deel aan klinische studies. Sommigen doen mee om anderen te helpen en om meer inzicht te krijgen in een aandoening of de wetenschap achter een studiegeneesmiddel. Mensen met een ziekte kunnen deelnemen om toegang te krijgen tot een studiegeneesmiddel voordat het is goedgekeurd en toegankelijk is voor het grote publiek.
Klinische studies brengen risico's met zich mee. Het vergelijken van de mogelijke risico's en voordelen is een belangrijk onderdeel van de beslissing om al dan niet deel te nemen. Als u of een van uw naasten interesse heeft in deelname aan een klinische studie, bespreek dan met uw arts of u in aanmerking komt en verzamel de informatie die nodig is om een weloverwogen beslissing te nemen.
Een placebo lijkt op een studiegeneesmiddel maar bevat geen geneesmiddel. Onderzoekers gebruiken placebo's om er zeker van te zijn dat veranderingen in de gezondheid van deelnemers daadwerkelijk worden veroorzaakt door het studiegeneesmiddel. In een placebogecontroleerde studie worden deelnemers vaak willekeurig toegewezen (ook wel bekend als randomisatie) om ofwel het studiegeneesmiddel ofwel de placebo te ontvangen. Zowel onderzoekers als deelnemers weten mogelijk pas na de studie wie de placebo kreeg.
Informatie over actieve studies kunt u vinden door te zoeken in de onderstaande databases met klinische studies.
Patiëntenorganisatie, zoals de World Duchenne Organization, houden ook een lijst bij van lopende Duchenne-studies.
Elke studie heeft deelnemers nodig die aan bepaalde vereisten voldoen, zoals het hebben van een bepaalde ziekte of medische aandoening. Deze vereisten worden inclusiecriteria genoemd. Andere inclusiecriteria kunnen kenmerken zijn zoals leeftijd, geslacht en de geneesmiddelen die de deelnemer momenteel gebruikt.
Klinische studies hebben specifieke vereisten om de veiligheid te garanderen. Deze vereisten kunnen deelname uitsluiten van mensen van wie de aandoening zou kunnen verergeren door het studiegeneesmiddel. Dit helpt deelnemers te beschermen tegen mogelijke schade. Deze vereisten worden exclusiecriteria genoemd.
Inclusie- en exclusiecriteria zijn er om ervoor te zorgen dat de onderzoekers de meest nauwkeurige resultaten krijgen en om de studies zo veilig mogelijk te maken voor de deelnemers.
Het is het beste om de arts die u voor Duchenne-zorg bezoekt te vragen of om te praten met vertegenwoordigers van een vereniging die de belangen van Duchenne-patiënten behartigt.
Er kunnen persoonsgegevens worden verzameld en verwerkt via vragen. Voor meer informatie over hoe uw persoonsgegevens worden verwerkt, kunt u het Privacybeleid van Entrada op Entrada Therapeutics | Privacybeleid raadplegen
ENTR-601-44 is een studiegeneesmiddel dat in geen enkel land is goedgekeurd voor gebruik buiten klinische studies.
Stockfoto's met modellen.
.png)