El estudio ENTR-601-44-201 (también llamado ELEVATE-44) es un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con dos partes* Fase 1/2b en la que se evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ENTR-601-44 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 44.
*El placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene ningún medicamento. Los investigadores utilizan placebos para asegurarse de que todos los cambios observados en el estado de salud de los participantes están causados realmente por el fármaco del estudio.
ELEVATE-44 es un estudio con dos partes. En la actualidad, se están incluyendo participantes en la parte A del estudio.
La parte A está diseñada para:
Evaluar la seguridad de ENTR-601-44 (también denominado fármaco del estudio)
Estudiar sus efectos en el organismo (la farmacodinámica) y su circulación por el organismo (la farmacocinética)
Evaluar su eficacia midiendo la cantidad de distrofina producida después del tratamiento
Determinar la dosis óptima para continuar el estudio en la parte B
La parte B del estudio está diseñada para:
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Evaluar la eficacia de ENTR-601-44 midiendo la producción de distrofina
Medir los cambios funcionales en el movimiento y la calidad de vida
Evaluar más a fondo la seguridad y la tolerabilidad
Un estudio de extensión en régimen abierto permite a los participantes seguir recibiendo el fármaco del estudio, lo que ayuda a los investigadores a conocer mejor la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-44 durante un período más prolongado. Todos los participantes en la extensión en régimen abierto recibirán ENTR-601-44.
ENTR-601-44 es un fármaco en investigación cuyo uso no está autorizado en ningún país fuera del ámbito de los estudios clínicos. Hasta la fecha se ha evaluado tanto en modelos animales como en voluntarios sanos. Para obtener más información sobre estos estudios, visite sitio web de Entrada.
Los participantes en la parte A deben*:
Tener de 4 a 20 años
Tener capacidad deambulatoria
Tener sexo masculino asignado al nacer
Estar diagnosticados de distrofia muscular de Duchenne susceptible de omisión del exón 44 (si no está seguro, el personal del estudio le ayudará a averiguarlo)
*Se aplican otros criterios de inclusión y exclusión. Se comentarán y evaluarán durante el período de selección del estudio.
El estudio está aprobado actualmente en el Reino Unido, Bélgica y España y se están considerando otros centros en Italia.
A los participantes en el estudio se les reembolsarán los gastos razonables relacionados con el estudio, como desplazamientos, alojamiento y comidas, de conformidad con la normativa local. Esto incluye asistencia para la reserva de viajes y alojamiento. El médico del estudio puede proporcionarle más información sobre los gastos adicionales cubiertos.
En la parte A se incluirán aproximadamente 24 participantes. La participación en la parte A del estudio durará aproximadamente seis meses (25 semanas). Durante este tiempo, un médico del estudio con amplia experiencia en la distrofia muscular de Duchenne prestará la asistencia relacionada con el estudio.
En el estudio se está evaluando tres niveles de dosis diferentes de ENTR-601-44 (comenzando por un nivel de dosis de 6 mg/kg con un aumento escalonado de dosis planificado de hasta 18 mg/kg)en comparación con placebo. El placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene ningún medicamento. Los investigadores utilizan placebos para asegurarse de que todos los cambios observados en el estado de salud de los participantes están causados realmente por el fármaco del estudio.
Se aleatorizará a cada participante a recibir una de las dosis de ENTR-601-44 o placebo. Hay una probabilidad del 75 % de que un participante sea asignado a recibir el fármaco del estudio y una probabilidad del 25 % de que sea asignado a recibir placebo durante la Parte A del estudio.
El médico del estudio administrará el fármaco del estudio o el placebo mediante infusión intravenosa (IV) aproximadamente una vez cada seis semanas. Se realizarán visitas adicionales durante todo el estudio para obtener más información sobre la seguridad y el posible efecto de ENTR-601-44 en las funciones corporales. Estas visitas podrán realizarse en el centro del estudio o en el domicilio del participante, a cargo de un profesional sanitario a domicilio cualificado, de conformidad con la normativa local.
Los participantes se someterán a una biopsia muscular al comienzo de su participación y después de su última dosis. Las biopsias musculares son importantes porque permiten a los investigadores determinar si se han producido cambios en el músculo como consecuencia del fármaco del estudio.
Los participantes en la parte A podrán optar a incorporarse a un estudio de extensión en régimen abierto (ERA). Un estudio de extensión en régimen abierto permite a los participantes seguir recibiendo el fármaco del estudio, lo que ayuda a los investigadores a conocer mejor la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-44 durante un período más prolongado. Todos los participantes en la extensión en régimen abierto recibirán ENTR-601-44. Se dispondrá de más detalles a medida que nos acerquemos al momento previsto para el comienzo de la ERA.
Los estudios clínicos conllevan riesgos. Es importante tomar una decisión fundamentada antes de incorporarse a un estudio. Tomar una decisión fundamentada implica que quienes estén pensando en participar hagan preguntas para saber qué pueden esperar.
Si usted o un ser querido están interesados en participar en un estudio clínico, consulte a su médico para determinar si es apto y recopilar la información necesaria para tomar una decisión informada.
Entrada cree que la participación en el estudio no debería suponer una carga económica. Para compensar las molestias relacionadas con la participación, los participantes podrán recibir una compensación por las visitas del estudio realizadas, de conformidad con la normativa local de su país. Además, a los participantes en el estudio se les reembolsarán los gastos razonables relacionados con el estudio, como desplazamientos, alojamiento y comidas, de conformidad con la normativa local. Esto incluye asistencia para la reserva de viajes y alojamiento. El médico del estudio puede proporcionarle más información sobre los gastos adicionales cubiertos.
No se proporcionarán pagos o compensaciones adicionales por participar en el estudio.
No, los participantes en el estudio ELEVATE-44 serán asignados aleatoriamente para recibir una de las tres diferentes dosis de ENTR-601-44 (6 mg/kg con un aumento escalonado de dosis planificado de hasta 18 mg/kg) o placebo. Hay una probabilidad del 75% de que un participante reciba el fármaco del estudio y una probabilidad del 25% de que reciba placebo durante la Parte A del estudio.
Los participantes en la parte A podrán optar a incorporarse a un estudio de extensión en régimen abierto (ERA). Un estudio de extensión en régimen abierto permite a los participantes seguir recibiendo el fármaco del estudio, lo que ayuda a los investigadores a conocer mejor la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-44 durante un período más prolongado.Todos los participantes en la extensión en régimen abierto recibirán ENTR-601-44. Se dispondrá de más detalles a medida que nos acerquemos al momento previsto para el comienzo de la ERA.
La participación en la parte A del estudio durará aproximadamente seis meses (25 semanas). Durante este tiempo, un médico del estudio con amplia experiencia en la distrofia muscular de Duchenne prestará la asistencia relacionada con el estudio.
El médico del estudio administrará el fármaco del estudio o el placebo mediante infusión intravenosa (IV) aproximadamente una vez cada seis semanas. Se realizarán visitas adicionales durante todo el estudio para obtener más información sobre la seguridad y el posible efecto de ENTR-601-44 en las funciones corporales. Estas visitas podrán realizarse en el centro del estudio o en el domicilio del participante, a cargo de un profesional sanitario a domicilio cualificado, de conformidad con la normativa local.
Los participantes en la parte A podrán optar a incorporarse a un estudio de extensión en régimen abierto (ERA). Un estudio de extensión en régimen abierto permite a los participantes seguir recibiendo el fármaco del estudio, lo que ayuda a los investigadores a conocer mejor la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-44 durante un período más prolongado.Todos los participantes en la extensión en régimen abierto recibirán ENTR-601-44. Se dispondrá de más detalles a medida que nos acerquemos al momento previsto para el comienzo de la ERA.
No, los participantes en la parte A no podrán participar en la parte B. Sin embargo, Entrada se ha comprometido a realizar un estudio de extensión en régimen abierto (ERA) en el que podrán participar tanto los participantes de la parte A como los de la parte B. Un estudio de extensión en régimen abierto permite a los participantes seguir recibiendo el fármaco del estudio, lo que ayuda a los investigadores a conocer mejor la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de ENTR-601-44 durante un período más prolongado. Todos los participantes en la extensión en régimen abierto recibirán ENTR-601-44. Se dispondrá de más detalles a medida que nos acerquemos al momento previsto para el comienzo de la ERA.
Sí. La participación en el estudio es totalmente voluntaria y los participantes podrán abandonarlo en cualquier momento.
Sí, es importante que los participantes hagan visitas regulares a su médico de atención primaria y a su equipo asistencial para mantener el seguimiento de los planes asistenciales en curso.
En su mayoría, sí. Sin embargo, esto dependerá del tipo de medicamento que esté tomando el participante en ese momento. Algunos medicamentos no están permitidos durante el estudio por motivos de seguridad. El médico del estudio informará a los posibles participantes si es necesario hacer cambios en los medicamentos actuales.
Entrada adaptó la siguiente información a partir de los materiales desarrollados por Center for Information and Study on Clinical Research Participation, una organización independiente, sin ánimo de lucro, dedicada a comprometer al público en general y a los pacientes como socios en el proceso de investigación clínica.
Los estudios clínicos son la mejor forma de evaluar un fármaco en investigación y de averiguar si es eficaz y seguro.
Los estudios intentan responder a preguntas específicas sobre la salud, como si el fármaco del estudio tiene algún efecto en la enfermedad, si podría funcionar mejor que un tratamiento existente y si su uso en seres humanos es seguro. Un “fármaco en estudio” no ha sido aprobado por ningún organismo público para su uso fuera de los estudios clínicos. Si los estudios clínicos demuestran que el fármaco del estudio es eficaz y seguro, podrá solicitarse su aprobación a las autoridades sanitarias. Si se aprueba, el fármaco del estudio podrá ponerse a disposición de las personas que lo necesiten.
El placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio, pero no contiene ningún medicamento. Los investigadores utilizan placebos para asegurarse de que todos los cambios observados en el estado de salud de los participantes están causados realmente por el fármaco del estudio. En un estudio controlado con placebo, a menudo se asigna aleatoriamente (lo que también se conoce como aleatorización) a los participantes a recibir el fármaco del estudio o el placebo. Es posible que ni los investigadores ni los participantes sepan quién recibió el placebo hasta después del estudio.
Puede encontrar información sobre los estudios activos buscando en las bases de datos de estudios clínicos que se indican a continuación.
Las organizaciones de apoyo a los pacientes, como la Organización Mundial de la Enfermedad de Duchenne, también tienen una lista de estudios en curso sobre la enfermedad de Duchenne.
Cada estudio necesita participantes que cumplan ciertos requisitos, como tener una determinada enfermedad o problema médico. Estos requisitos se denominan criterios de inclusión. Otros criterios de inclusión pueden ser características como la edad, el sexo y los medicamentos que el participante pueda estar tomando.
Los estudios clínicos tienen unos requisitos específicos para garantizar la seguridad. Estos requisitos podrían impedir la participación de personas con enfermedades que podrían empeorar con el fármaco del estudio. Esto ayuda a proteger a los participantes de posibles lesiones. Estos requisitos se denominan criterios de exclusión.
Los criterios de inclusión y de exclusión se aplican para garantizar que los investigadores obtengan los resultados más exactos y que los estudios sean lo más seguros posible para los participantes.
Lo mejor es preguntar al médico/al médico de su hijo que le atiende por la enfermedad de Duchenne o hablar con representantes de un grupo de defensa de pacientes con enfermedad de Duchenne.
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ENTR-601-44 es un fármaco en investigación cuyo uso no está autorizado en ningún país fuera del ámbito de los estudios clínicos.
Fotos de agencia de modelos.