Lo studio ENTR-601-44-201 (chiamato anche ELEVATE-44) è uno studio globale di fase 1/2b, in due parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo* volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nelle persone che convivono con la Duchenne suscettibili al salto dell’esone 44.
*Un placebo ha lo stesso aspetto di un farmaco in studio ma non contiene alcun medicinale. I ricercatori utilizzano i placebo per assicurarsi che eventuali cambiamenti nello stato di salute dei partecipanti siano effettivamente causati dal farmaco dello studio.
ELEVATE-44 è uno studio in due parti. Attualmente, lo studio sta arruolando partecipanti per la Parte A.
La Parte A è progettata per:
Valutare la sicurezza di ENTR-601-44 (chiamato anche farmaco dello studio)
Studiarne gli effetti sull’organismo (la cosiddetta farmacodinamica) e la circolazione all’interno dell’organismo (la cosiddetta farmacocinetica)
Valutarne l’efficacia misurando la quantità di distrofina prodotta dopo il trattamento
Determinare la dose ottimale per l’ulteriore studio nella Parte B. Ulteriori dettagli sulla Parte B saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto della Parte B.
La Parte B dello studio è progettata per:
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Valutare l’efficacia di ENTR-601-44 misurando la produzione di distrofina
Misurare i cambiamenti funzionali nel movimento e nella qualità della vita
Valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità
Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44.
ENTR-601-44 è un farmaco in studio che non è stato approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici in nessun Paese. Ad oggi è stato valutato sia in modelli animali che in volontari sani. Per saperne di più su questi studi, visiti sito web di Entrada.
I partecipanti alla Parte A devono essere:
Di età compresa tra 4 e 20 anni
Deambulanti
Di sesso maschile alla nascita
Diagnosticati con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile al salto dell’esone 44 (Se non ne è sicuro, il personale dello studio La aiuterà a stabilirlo.)
*Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione. Questi saranno discussi e valutati durante il periodo di screening dello studio.
Lo studio è attualmente approvayo in Regno Unito, Belgio e Spagna con ulteriori centri in Italia.
Per i partecipanti allo studio saranno coperte le spese ragionevoli correlate allo studio, come le spese di viaggio, l’alloggio e i pasti, in conformità con le normative locali. Ciò include l’assistenza per la prenotazione di viaggi e alloggio. Il medico dello studio potrà fornire maggiori informazioni sulle spese aggiuntive coperte.
Nella Parte A vi saranno circa 24 partecipanti. La partecipazione alla Parte A dello studio richiederà circa sei mesi (25 settimane). Durante questo periodo, le cure correlate allo studio verranno fornite da un medico dello studio con una profonda esperienza nella Duchenne.
Lo studio sta valutando tre diversi livelli di dosaggio di ENTR-601-44 (a partire da un livello di dosaggio pari a 6 mg/kg con un incremento graduale del dosaggio fino a 18 mg/kg) rispetto al placebo. Un placebo ha lo stesso aspetto di un farmaco in studio, ma non contiene alcun medicinale. I ricercatori utilizzano i placebo per assicurarsi che eventuali cambiamenti nello stato di salute dei partecipanti siano effettivamente causati dal farmaco dello studio.
Ogni partecipante sarà randomizzato a ricevere uno dei livelli di dosaggio di ENTR-601-44 o il placebo. Esiste una probabilità del 75% che un partecipante venga assegnato a ricevere il farmaco dello studio e una probabilità del 25% che venga assegnato a ricevere il placebo durante la Parte A dello studio.
Il medico dello studio somministrerà il farmaco dello studio o il placebo mediante infusione endovenosa (EV) circa una volta ogni sei settimane. Ulteriori visite avranno luogo per tutta la durata dello studio per ottenere maggiori informazioni sulla sicurezza e il potenziale impatto di ENTR-601-44 sulle funzioni dell’organismo. Queste visite potranno essere effettuate presso il centro dello studio o a casa del partecipante da un operatore sanitario domiciliare qualificato, in conformità con le normative locali.
I partecipanti saranno sottoposti a una biopsia muscolare all’inizio della loro partecipazione e dopo la loro ultima dose. Le biopsie muscolari sono importanti perché consentono ai ricercatori di valutare se si sono prodotti cambiamenti nel muscolo dovuti al farmaco dello studio.
I partecipanti alla Parte A potrebbero essere idonei ad accedere a uno studio di estensione in aperto (OLE). Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44. Ulteriori dettagli saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto dell’OLE.
Gli studi clinici comportano dei rischi. È importante prendere una decisione consapevole prima di decidere di partecipare a uno studio. Prendere una decisione consapevole significa porre domande fino a quando chi sta pensando di partecipare non saprà cosa aspettarsi.
Se Lei o una persona a Lei cara è interessato/a a partecipare a uno studio clinico, consulti il Suo medico per determinare l’idoneità e raccogliere le informazioni necessarie per prendere una decisione consapevole.
Entrada ritiene che la partecipazione allo studio non debba rappresentare un onere finanziario. Per i disagi correlati alla partecipazione, i partecipanti potrebbero ricevere un compenso per le visite dello studio completate, in base alle normative locali del loro Paese. Inoltre, per i partecipanti allo studio saranno coperte le spese ragionevoli correlate allo studio, come le spese di viaggio, l’alloggio e i pasti, in conformità con le normative locali. Ciò include l’assistenza per la prenotazione di viaggi e alloggio. Il medico dello studio potrà fornire maggiori informazioni sulle spese aggiuntive coperte.
Non saranno forniti indennità o pagamenti aggiuntivi per la partecipazione allo studio.
No, i partecipanti allo studio ELEVATE-44 saranno assegnati casualmente a ricevere una delle tre diverse dosi di ENTR-601-44 (a partire da un livello di dosaggio pari a 6 mg/kg con un incremento graduale del dosaggio fino a 18 mg/kg ) o il placebo. Esiste una probabilità del 75% che un partecipante riceva il farmaco dello studio e una probabilità del 25% che riceva il placebo durante la Parte A dello studio.
I partecipanti alla Parte A potrebbero essere idonei ad accedere a uno studio di estensione in aperto (OLE). Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44. Ulteriori dettagli saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto dell’OLE.
La partecipazione alla Parte A dello studio richiederà circa sei mesi (25 settimane). Durante questo periodo le cure correlate allo studio verranno fornite da un medico dello studio con una profonda esperienza nella Duchenne.
ll medico dello studio somministrerà il farmaco dello studio o il placebo mediante infusione endovenosa (EV) circa una volta ogni sei settimane. Ulteriori visite avranno luogo per tutta la durata dello studio per ottenere maggiori informazioni sulla sicurezza e il potenziale impatto di ENTR-601-44 sulle funzioni dell’organismo. Queste visite potranno essere effettuate presso il centro dello studio o a casa del partecipante da un operatore sanitario domiciliare qualificato, in conformità con le normative locali.
I partecipanti alla Parte A potrebbero essere idonei ad accedere a uno studio di estensione in aperto (OLE). Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44. Ulteriori dettagli saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto dell’OLE.
No, i partecipanti alla Parte A non saranno idonei a partecipare alla Parte B. Tuttavia, Entrada si impegna a condurre uno studio di estensione in aperto (OLE) per il quale potrebbero essere idonei sia i partecipanti alla Parte A che quelli alla Parte B. Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44. Ulteriori dettagli saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto dell’OLE.
Sì. La partecipazione allo studio è completamente volontaria e i partecipanti possono interromperla in qualsiasi momento.
Sì, è importante che i partecipanti mantengano visite regolari con il proprio medico di base e il personale di assistenza per garantire che i piani di cura esistenti continuino a essere rispettati.
In gran parte, sì. Tuttavia, ciò dipenderà dal tipo di farmaco che il partecipante sta attualmente assumendo. Alcuni farmaci non sono consentiti durante lo studio per motivi di sicurezza. Il medico dello studio informerà i potenziali partecipanti se saranno necessarie modifiche ai farmaci attuali.
Entrada ha adattato le seguenti informazioni dai materiali sviluppati dal Center for Information and Study on Clinical Research Participation, un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro dedicata al coinvolgimento del pubblico e dei pazienti come collaboratori nel processo di ricerca clinica.
Gli studi clinici sono il modo migliore per valutare un farmaco in studio e scoprire se funziona e quanto è sicuro. Se ha mai assunto farmaci o ricevuto un vaccino, ha tratto beneficio dagli studi clinici.
Gli studi cercano di rispondere a domande specifiche sulla salute, come ad esempio se il farmaco in studio abbia effetti sulla malattia, se potrebbe funzionare meglio di un trattamento esistente e se sia sicuro da utilizzare per le persone. “Farmaco in studio” significa che non è stato approvato da un’agenzia governativa per l’uso al di fuori degli studi clinici. Se gli studi clinici dimostrano che il farmaco in studio funziona ed è sicuro, può essere presentato per l’approvazione alle agenzie governative. Se approvato, il farmaco in studio può quindi diventare disponibile per le persone che ne hanno bisogno.
Le persone partecipano a studi clinici per una serie di motivi. Alcuni partecipano per aiutare gli altri e per migliorare la comprensione di una condizione o della scienza alla base di un farmaco in studio. Le persone affette da una malattia potrebbero partecipare per ottenere l’accesso a un farmaco in studio prima che venga approvato e reso accessibile al pubblico.
Gli studi clinici comportano dei rischi. Confrontare i potenziali rischi e benefici è una parte importante quando si decide se partecipare o meno. Se Lei o una persona a Lei cara è interessato/a a partecipare a uno studio clinico, consulti il Suo medico per determinare l’idoneità e raccogliere le informazioni necessarie per prendere una decisione consapevole.
Un placebo ha lo stesso aspetto di un farmaco in studio, ma non contiene alcun medicinale. I ricercatori utilizzano i placebo per assicurarsi che eventuali cambiamenti nello stato di salute dei partecipanti siano effettivamente causati dal farmaco dello studio. In uno studio controllato con placebo i partecipanti vengono spesso assegnati casualmente (la cosiddetta randomizzazione) a ricevere il farmaco dello studio o il placebo. Sia i ricercatori che i partecipanti potrebbero non sapere chi ha ricevuto il placebo fino a dopo lo studio.
Le informazioni sugli studi attivi sono reperibili consultando le banche dati degli studi clinici riportate di seguito.
Anche le organizzazioni di sostegno ai pazienti, come la World Duchenne Organization [Organizzazione mondiale per la Duchenne], mantengono un elenco degli studi sulla Duchenne in corso.
Ogni studio richiede partecipanti che soddisfino determinati requisiti, come l’avere una determinata malattia o condizione medica. Questi requisiti vengono chiamati criteri di inclusione. Altri criteri di inclusione potrebbero essere caratteristiche quali età, sesso e farmaci attuali che il partecipante potrebbe assumere.
Gli studi clinici hanno requisiti specifici per garantire la sicurezza. Questi requisiti potrebbero escludere la partecipazione di persone le cui condizioni potrebbero peggiorare con il farmaco in studio. Ciò aiuta a proteggere i partecipanti da potenziali danni. Questi requisiti vengono chiamati criteri di esclusione.
I criteri di inclusione ed esclusione sono presenti per garantire che i ricercatori ottengano i risultati più accurati e per rendere gli studi il più sicuri possibile per i partecipanti.
La cosa migliore da fare è chiedere al Suo medico o a quello di Suo figlio che si occupa del trattamento della Duchenne o parlare con i rappresentanti di un gruppo di sostegno ai pazienti affetti da Duchenne.
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I dati personali possono essere raccolti ed elaborati mediante le richieste di informazioni. Per saperne di più su come vengono trattati i Suoi dati personali, consulti l’Informativa sulla privacy di Entrada disponibile all’indirizzo Entrada Therapeutics | Informativa sulla privacy
ENTR-601-44 è un farmaco in studio che non è stato approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici in nessun Paese.
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