Insieme per promuovere la ricerca sulla Duchenne

If so, consider joining the //study name// study, a //indication// clinical trial for people with //specific indication// investigating a new potential //indication or method// treatment.

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Entrada Therapeutics sta sviluppando una terapia di salto dell’esone 44 (chiamata ENTR-601-44) per le persone che convivono con la Duchenne. Il suo obiettivo è aiutare l’organismo a produrre una proteina della distrofina più breve, ma ancora potenzialmente funzionale. La distrofina è importante perché aiuta a mantenere i muscoli forti e stabili.

Lo studio ENTR-601-44-201 (chiamato anche ELEVATE-44) è uno studio globale di fase 1/2b, in due parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo* volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nelle persone che convivono con la Duchenne suscettibili al salto dell’esone 44.

*Un placebo ha lo stesso aspetto di un farmaco in studio ma non contiene alcun medicinale. I ricercatori utilizzano i placebo per assicurarsi che eventuali cambiamenti nello stato di salute dei partecipanti siano effettivamente causati dal farmaco dello studio.

Arruolamento alla Parte A attivo    >
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Obiettivi dello studio

ELEVATE-44 è uno studio in due parti. Attualmente, lo studio sta arruolando partecipanti per la Parte A.

La Parte A è progettata per:

Valutare la sicurezza di ENTR-601-44 (chiamato anche farmaco dello studio)

Studiarne gli effetti sull’organismo (la cosiddetta farmacodinamica) e la circolazione all’interno dell’organismo (la cosiddetta farmacocinetica)

Valutarne l’efficacia misurando la quantità di distrofina prodotta dopo il trattamento

Determinare la dose ottimale per l’ulteriore studio nella Parte B. Ulteriori dettagli sulla Parte B saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto della Parte B.

I partecipanti alla Parte A potrebbero essere idonei ad accedere a uno studio di estensione in aperto (OLE)

Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44.

Informazioni sul farmaco dello studio (ENTR-601-44)

ENTR-601-44 è un farmaco in studio che non è stato approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici in nessun Paese. Ad oggi è stato valutato sia in modelli animali che in volontari sani. Per saperne di più su questi studi, visiti sito web di Entrada.

Chi è idoneo a partecipare?

I partecipanti alla Parte A devono essere:

Di età compresa tra 4 e 20 anni

Deambulanti

Di sesso maschile alla nascita

Diagnosticati con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile al salto dell’esone 44 (Se non ne è sicuro, il personale dello studio La aiuterà a stabilirlo.)

*Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione. Questi saranno discussi e valutati durante il periodo di screening dello studio.

Dove si svolge lo studio?

Lo studio è attualmente approvayo in Regno Unito, Belgio  e Spagna con ulteriori centri in Italia.

Per i partecipanti allo studio saranno coperte le spese ragionevoli correlate allo studio, come le spese di viaggio, l’alloggio e i pasti, in conformità con le normative locali. Ciò include l’assistenza per la prenotazione di viaggi e alloggio. Il medico dello studio potrà fornire maggiori informazioni sulle spese aggiuntive coperte.

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Panoramica sulla partecipazione allo studio

Nella Parte A vi saranno circa 24 partecipanti. La partecipazione alla Parte A dello studio richiederà circa sei mesi (25 settimane). Durante questo periodo, le cure correlate allo studio verranno fornite da un medico dello studio con una profonda esperienza nella Duchenne.

Lo studio sta valutando tre diversi livelli di dosaggio di ENTR-601-44 (a partire da un livello di dosaggio pari a 6 mg/kg con un incremento graduale del dosaggio fino a 18 mg/kg) rispetto al placebo. Un placebo ha lo stesso aspetto di un farmaco in studio, ma non contiene alcun medicinale. I ricercatori utilizzano i placebo per assicurarsi che eventuali cambiamenti nello stato di salute dei partecipanti siano effettivamente causati dal farmaco dello studio.

Ogni partecipante sarà randomizzato a ricevere uno dei livelli di dosaggio di ENTR-601-44 o il placebo. Esiste una probabilità del 75% che un partecipante venga assegnato a ricevere il farmaco dello studio e una probabilità del 25% che venga assegnato a ricevere il placebo durante la Parte A dello studio.

Il medico dello studio somministrerà il farmaco dello studio o il placebo mediante infusione endovenosa (EV) circa una volta ogni sei settimane. Ulteriori visite avranno luogo per tutta la durata dello studio per ottenere maggiori informazioni sulla sicurezza e il potenziale impatto di ENTR-601-44 sulle funzioni dell’organismo. Queste visite potranno essere effettuate presso il centro dello studio o a casa del partecipante da un operatore sanitario domiciliare qualificato, in conformità con le normative locali.

I partecipanti saranno sottoposti a una biopsia muscolare all’inizio della loro partecipazione e dopo la loro ultima dose. Le biopsie muscolari sono importanti perché consentono ai ricercatori di valutare se si sono prodotti cambiamenti nel muscolo dovuti al farmaco dello studio.

I partecipanti alla Parte A potrebbero essere idonei ad accedere a uno studio di estensione in aperto (OLE). Uno studio di estensione in aperto consente ai partecipanti di continuare a ricevere il farmaco dello studio, il che aiuta i ricercatori a comprendere meglio la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ENTR-601-44 nell’arco di un periodo di tempo più lungo. Tutti i partecipanti all’estensione in aperto riceveranno ENTR-601-44. Ulteriori dettagli saranno disponibili man mano che ci avviciniamo all’inizio previsto dell’OLE.  

Sta considerando di partecipare?

Gli studi clinici comportano dei rischi. È importante prendere una decisione consapevole prima di decidere di partecipare a uno studio. Prendere una decisione consapevole significa porre domande fino a quando chi sta pensando di partecipare non saprà cosa aspettarsi.

Se Lei o una persona a Lei cara è interessato/a a partecipare a uno studio clinico, consulti il Suo medico per determinare l’idoneità e raccogliere le informazioni necessarie per prendere una decisione consapevole.

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Domande frequenti su ELEVATE-44

Domande generali sullo studio clinico

Entrada ha adattato le seguenti informazioni dai materiali sviluppati dal Center for Information and Study on Clinical Research Participation, un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro dedicata al coinvolgimento del pubblico e dei pazienti come collaboratori nel processo di ricerca clinica.

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ENTR-601-44 è un farmaco in studio che non è stato approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici in nessun Paese.

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