L’étude ENTR-601-44-201 (également appelée ELEVATE-44) est une étude internationale, en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo* de phase 1/2b évaluant la sécurité d’emploi, la tolérabilité et l’efficacité de l’ENTR-601-44 chez des personnes atteintes de Duchenne susceptibles de répondre au saut de l’exon 44.
*Un placebo ressemble à un médicament à l’étude, mais ne contient aucun médicament. Les chercheurs utilisent un placebo pour s’assurer que les effets qu’ils constatent sont effectivement causés par le médicament à l’étude.
ELEVATE-44 est une étude en deux parties. Actuellement, l’étude recrute des participants pour la Partie A.
La Partie A est conçue pour :
Évaluer la sécurité d’emploi de l’ENTR-601-44 (également appelé médicament à l’étude)
Étudier ses effets sur l’organisme (pharmacodynamie) et sa circulation dans l’organisme (pharmacocinétique)
Évaluer son efficacité en mesurant la quantité de dystrophine produite après le traitement
Déterminer la dose optimale pour la suite de l’étude dans la Partie B. Des détails supplémentaires sur la Partie B seront disponibles à mesure que nous approcherons du début prévu de la Partie B.
La Partie B de l’étude est conçue pour :
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Évaluer l’efficacité de l’ENTR-601-44 en mesurant la production de dystrophine
Mesurer les changements fonctionnels dans les mouvements et la qualité de vie
Évaluer davantage la sécurité d’emploi et la tolérance
Une étude d’extension en ouvert permet aux participants de continuer à recevoir le médicament à l’étude, ce qui aide les chercheurs à mieux comprendre la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’ENTR-601-44 sur une période plus longue. Tous les participants à l’extension en ouvert recevront l’ENTR-601-44.
ENTR-601-44 est un médicament à l’étude dont l’utilisation en dehors d’études cliniques n’a été approuvée dans aucun pays. À ce jour, il a été évalué à la fois sur des modèles animaux et sur des volontaires sains. Pour en savoir plus sur ces études, rendez-vous sur site Internet d’Entrada.
Les participants à la Partie A doivent répondre aux critères suivants :
Avoir 4 à 20 ans
Être ambulants
Sexe masculin assigné à la naissance
Diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne susceptible de répondre au saut de l’exon 44 (En cas de doute, le personnel de l’étude vous aidera à le déterminer.)
*Des critères d’inclusion et de non-inclusion supplémentaires s’appliquent. Ceux-ci seront discutés et évalués pendant la période de sélection de l’étude.
L’étude est actuellement autorisée au Royaume-Uni, Belgique, aux et en Espagne et d’autres centres sont envisagés en Italie.
Les frais raisonnables liés à l’étude, tels que les déplacements, l’hébergement et les repas, seront couverts pour les participants à l’étude conformément aux réglementations locales. Cela comprend l’aide à la réservation des déplacements et de l’hébergement. Le médecin de l’étude peut vous fournir plus d’informations sur les frais supplémentaires couverts.
Environ 24 participants prendront part à la Partie A. La participation à la Partie A de l’étude durera environ six mois (25 semaines). Pendant cette période, les soins liés à l’étude seront dispensés par un médecin de l’étude ayant une grande expérience de Duchenne.
L’étude évalue trois niveaux de dose distincts d’ENTR-601-44 (en commençant à un niveau de dose de 6 mg/kg avec une escalade de dose prévue jusqu’à 18 mg/kg) par rapport à un placebo. Un placebo ressemble à un médicament à l’étude, mais ne contient aucun médicament. Les chercheurs utilisent un placebo pour s’assurer que les effets qu’ils constatent sont effectivement causés par le médicament à l’étude.
Chaque participant sera randomisé pour recevoir l’un des niveaux de dose d’ENTR-601-44 ou le placebo. Un participant aura 75 % de chances d’être affecté au groupe recevant le médicament à l’étude et 25 % de chances d’être affecté au groupe recevant le placebo pendant la Partie A de l’étude.
Le médecin de l’étude administrera le médicament à l’étude ou le placebo par perfusion intraveineuse (IV) environ une fois toutes les six semaines. Des visites supplémentaires auront lieu tout au long de l’étude pour en savoir plus sur la sécurité et l’impact potentiel de l’ENTR-601-44 sur les fonctions de l’organisme. Ces visites pourront être effectuées au centre d’étude ou chez le participant par un professionnel de santé qualifié à domicile, conformément aux réglementations locales.
Les participants feront l’objet d’une biopsie musculaire au début de leur participation et après leur dernière dose. Les biopsies musculaires sont importantes, car elles permettent aux chercheurs de vérifier si des changements se sont produits dans le muscle à la suite du traitement par le médicament à l’étude.
Les participants à la Partie A pourront peut-être participer à une étude d’extension en ouvert (EO). Une étude d’extension en ouvert permet aux participants de continuer à recevoir le médicament à l’étude, ce qui aide les chercheurs à mieux comprendre la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’ENTR-601-44 sur une période plus longue. Tous les participants à l’extension en ouvert recevront l’ENTR-601-44. Des détails supplémentaires seront disponibles à mesure que nous approcherons du début prévu de l’étude EO.
Les études cliniques comportent des risques. Il est important de prendre une décision éclairée avant de participer à une étude. Prendre une décision éclairée signifie poser des questions jusqu’à ce que ceux qui envisagent de participer sachent à quoi s’attendre.
Si vous ou un proche souhaitez participer à une étude clinique, consultez votre médecin pour déterminer votre admissibilité et recueillir les informations nécessaires pour prendre une décision éclairée.
Entrada estime que la participation à l'étude ne doit pas être une charge financière. Pour les désagréments liés à la participation, les participants pourront être indemnisés pour les visites de l’étude effectuées, conformément aux réglementations locales de leur pays. En outre, les frais raisonnables liés à l’étude, tels que les déplacements, l’hébergement et les repas seront couverts pour les participants à l’étude conformément aux réglementations locales. Cela comprend l’aide à la réservation des déplacements et de l’hébergement. Le médecin de l’étude peut vous fournir plus d’informations sur les frais supplémentaires couverts.
Aucune rémunération ou indemnité supplémentaire ne sera versée pour la participation à l’étude.
Non, les participants à l’étude ELEVATE-44 seront randomisés pour recevoir l’une ou l’autre des trois doses différentes d’ENTR-601-44 (en commençant à un niveau de dose de 6 mg/kg avec une escalade de dose prévue jusqu’à 18 mg/kg) ou le placebo. Un participant aura 75 % de chances de recevoir le médicament à l’étude et 25 % de chances de recevoir le placebo pendant la Partie A de l’étude.
Les participants à la Partie A pourront peut-être participer à une étude d’extension en ouvert (EO). Une étude d’extension en ouvert permet aux participants de continuer à recevoir le médicament à l’étude, ce qui aide les chercheurs à mieux comprendre la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’ENTR-601-44 sur une période plus longue. Tous les participants à l’extension en ouvert recevront l’ENTR-601-44. Des détails supplémentaires seront disponibles à mesure que nous approcherons du début prévu de l’étude EO.
La participation à la Partie A de l’étude durera environ six mois (25 semaines). Pendant cette période, les soins liés à l’étude seront dispensés par un médecin de l’étude ayant une grande expérience de Duchenne.
Le médecin de l’étude administrera le médicament à l’étude ou le placebo par perfusion intraveineuse (IV)environ une fois toutes les six semaines. Des visites supplémentaires auront lieu tout au long de l’étude pour en savoir plus sur la sécurité et l’impact potentiel de l’ENTR-601-44 sur les fonctions de l’organisme. Ces visites pourront être effectuées au centre d’étude ou chez le participant par un professionnel de santé qualifié à domicile, conformément aux réglementations locales.
Les participants à la Partie A pourront peut-être participer à une étude d’extension en ouvert (EO). Une étude d’extension en ouvert permet aux participants de continuer à recevoir le médicament à l’étude, ce qui aide les chercheurs à mieux comprendre la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’ENTR-601-44 sur une période plus longue. Tous les participants à l’extension en ouvert recevront l’ENTR-601-44. Des détails supplémentaires seront disponibles à mesure que nous approcherons du début prévu de l’étude EO.
Non, les participants à la Partie A ne seront pas admissibles dans la Partie B. Cependant, Entrada s’engage à mener une étude d’extension en ouvert (EO) dans laquelle les participants aux Parties A et B pourront être admissibles. Une étude d’extension en ouvert permet aux participants de continuer à recevoir le médicament à l’étude, ce qui aide les chercheurs à mieux comprendre la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’ENTR-601-44 sur une période plus longue. Tous les participants à l’extension en ouvert recevront l’ENTR-601-44. Des détails supplémentaires seront disponibles à mesure que nous approcherons du début prévu de l’étude EO.
Oui. La participation à l’étude est entièrement volontaire et les participants peuvent arrêter à tout moment.
Oui, il est important que les participants continuent à faire des visites régulières à leur médecin et leur équipe de soins habituels pour s’assurer du maintien des plans de soins existants.
Pour la plupart, oui. Cependant, cela dépendra du type de médicament que le participant potentiel prend actuellement. Certains médicaments ne sont pas autorisés pendant l’étude pour des raisons de sécurité. Le médecin de l’étude informera les participants potentiels si des modifications de leurs traitements actuels sont nécessaires.
Entrada a adapté les informations ci-dessous à partir de documents développés par le Center for Information and Study on Clinical Research Participation, une organisation indépendante à but non lucratif visant à favoriser l’engagement du public et des patients en tant que partenaires dans le processus de recherche clinique.
Les études cliniques sont le meilleur moyen d’évaluer un médicament à l’étude et de déterminer s’il agit et dans quelle mesure il est sûr. Si vous avez déjà pris un médicament ou reçu un vaccin, vous avez retiré un bénéfice d’études cliniques.
Les études tentent de répondre à des questions de santé spécifiques, par exemple si le médicament à l’étude a des effets sur la maladie, s’il pourrait être plus efficace qu’un traitement existant et si son utilisation est sans danger pour les personnes. Un « médicament à l’étude » signifie qu’il n’a pas été autorisé par une agence gouvernementale pour une utilisation en dehors du cadre d’études cliniques. Si les études cliniques montrent que le médicament à l’étude fonctionne et est sans danger, il pourra être soumis pour approbation aux agences gouvernementales. Et s’il est autorisé, le médicament à l’étude pourra alors être mis à la disposition des personnes qui en ont besoin.
Les gens participent à des études cliniques pour diverses raisons. Certains participent pour aider les autres et améliorer la compréhension d’une maladie ou de la science derrière un médicament à l’étude. Les personnes atteintes d’une maladie peuvent participer pour avoir accès à un médicament à l’étude avant qu’il ne soit autorisé et accessible au grand public.
Les études cliniques comportent des risques. La comparaison des risques et des bénéfices potentiels est un élément important de la décision de participer ou non. Si vous ou un proche souhaitez participer à une étude clinique, consultez votre médecin pour déterminer votre admissibilité et recueillir les informations nécessaires pour prendre une décision éclairée.
Un placebo ressemble à un médicament à l’étude, mais ne contient aucun médicament. Les chercheurs utilisent un placebo pour s’assurer que les effets qu’ils constatent sont effectivement causés par le médicament à l’étude. Dans une étude contrôlée contre placebo, les participants sont souvent affectés de manière aléatoire dans un groupe (on parle également de randomisation) recevant soit le médicament à l’étude, soit le placebo. Il est possible que les chercheurs et les participants ne sachent pas qui a reçu le placebo avant la fin de l’étude.
Vous trouverez des informations sur les études actives en consultant les bases de données d’études cliniques ci-dessous.
Des organismes de défense des patients, tels que la World Duchenne Organization, tiennent également à jour une liste des études sur Duchenne en cours.
Chaque étude a besoin de participants qui répondent à certaines exigences, comme avoir une certaine maladie ou affection médicale. Ces exigences sont appelées critères d’inclusion. Les critères d’inclusion peuvent également inclure des caractéristiques telles que l’âge, le sexe et le ou les médicaments actuels que le participant prend éventuellement.
Les études cliniques ont des exigences spécifiques pour garantir la sécurité. Ces exigences peuvent exclure la participation de personnes dont l’état de santé pourrait s’aggraver avec le médicament à l’étude. Cela permet de protéger les participants de dangers potentiels. Ces exigences sont appelées critères de non-inclusion.
Des critères d’inclusion et de non-inclusion sont en place pour s’assurer que les chercheurs obtiennent les résultats les plus précis possibles et pour rendre les études aussi sûres que possible pour les participants.
Il est préférable de vous adresser au médecin que vous consultez/que votre enfant consulte pour la prise en charge de la dystrophie de Duchenne ou de parler avec des représentants d’un groupe de défense de patients atteints de Duchenne.
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ENTR-601-44 est un médicament à l’étude dont l’utilisation en dehors d’études cliniques n’a été approuvée dans aucun pays.
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